28 февраля – 1 марта: IV Всероссийский Орфанный форум

На форуме ожидаются выступления Министра здравоохранения Российской Федерации Михаила Мурашко, Председателя Комитета Государственной Думы по охране здоровья Дмитрия Хубезова, Заместителя Председателя Комитета Совета Федерации по социальной политике Юрия Архарова.

В рамках форума пройдет открытое заседание Экспертного Совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям.

В преддверии форума организаторы события проводят серию экспертных сессий с представителями науки, пациентских организаций, генетиками, экспертами, врачами. На прошедшей сессии обсуждались инициативы по развитию системы лекарственного обеспечения.

Модератором сессии выступил сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв.

Методы терапии для редких заболеваний быстро развиваются, из них сегодня доступны малые молекулы, белки, клеточная терапия, ДНК терапия, РНК терапия, геноредактирование. Именно с генной терапией, связана революционные ожидания экспертов в лечении орфанных пациентов.

По мнению руководителя экспертного совета ВООЗ, доктора медицинских наук Екатерины Захаровой, препараты генной терапии будут появляться для большого числа болезней, многие из них будут ультра персонализированными и направленными на лечение определенной мутации заболевания. Несмотря на высокую стоимость, такие препараты могут стратегически оказаться даже дешевле других методов терапии и снизить затраты здравоохранения на лечение орфанных пациентов.

Екатерина Захарова выделила ряд инициатив, реализация которых позволит повысить доступность пациентов генной терапией:

· решение вопроса доступности орфанного препарата уже процессе его регистрации;

· анализ разрабатываемых и находящихся на стадии регистрации препаратов в ЕС и США для оценки перспективы их внедрения в РФ;

· разработка и внедрение инновационных моделей контрактов на закупку генно терапевтических препаратов;

· совершенствование законодательной базы с целью определения порядка маршрутизации орфанных пациентов, развития системы помощи пациентам, нуждающимся в гено терапевтическом лечении;

· создание законодательной базы для ведения регистров пациентов с редкими заболеваниями, для которых разработаны методы терапии. Модернизация существующих регистров с тем, чтобы информация, получаемая при их анализе, помогала в оценке эффективности терапии и ее стоимости. Создание возможности интеграции отечественных регистров с зарубежными.

Качество лекарственного обеспечения для определенной когорты пациентов тесно связано с присвоением особого правового статуса «орфанный лекарственный препарат». Особенно это актуально сейчас для пациентов с болезнью Паркинсона, которая представляет собой второе по частоте нейродегенеративное заболевание человека после болезни Альцгеймера.

Начальник кафедры Нервных Болезней ВМА им. Кирова, главный невролог Минобороны РФ, вице-президент Национального общества по изучению болезни Паркинсона и других двигательных расстройств Литвиненко Игорь рассказал о том, что 1% пациентов с болезнью Паркинсона не реагирует на обычную терапию, для них требуются другие формы доставки препаратов. Именно эти пациенты входят в категорию орфанных пациентов. Правовая коллизия состоит в том, что необходимый препарат не погружен в систему государственных гарантий.

Пациентскому сообществу и экспертам предстоит найти аргументы и обоснование того, как препараты, не зарегистрированные как орфанные, но по сути являющиеся ими, могут быть предложены в перечень закупок для орфанных пациентов.

Об особенностях лекарственного обеспечения в зависимости от типа финансирования говорили эксперты на примере острого миелоидного лейкоза, агрессивного и смертельного заболевания. По данным российского ракового регистра, Россия заметно отстает в выявлении заболевания от Европы и США. Расчетный показатель составляет 1,3 и 1,4 на 100 тыс. населения. Это говорит о том, что у нас недостаточно эффективная диагностика заболевания, отсутствуют регистры, а случаи заболеваний просто не регистрируются.

Врач гематолог, заведующая отделением химиотерапии гемобластозов и депрессий кроветворения с дневным стационаром, ФГБУ «НМИЦ гематологии» МЗ РФ Лукьянова Ирина рассказала, что сейчас появляется много таргетных препаратов, несколько уже зарегистрировано в России. Без правильной и доступной диагностики невозможно назначить лечение.

Лилия Матвеева, президент Всероссийского общества онкогематологии "Содействие", рассказала о перебоях в поставках препаратов для пациентов с лейкозом. «Пациентам приходится дожидаться, пока будет дозакуплен препарат, чтобы продолжить лечение. Право на доступность лекарственной терапии у взрослых пациентов тоже не должно ущемляться», – отметила Лилия Матвеева.

Среди инициатив, которые будут вынесены для обсуждения на форум:

· создание регистров;

· создание сертифицированных диагностических центров с молекулярно-генетическими методами исследования;

· погружение диагностики острого лейкоза в систему ОМС;

· создание механизма экстренных закупок жизненно важных лекарств.

Больше информации доступно на сайте форума.