Об инициативах, которые повысят эффективность помощи пациентам с орфанными заболеваниями

За последние годы государством было много сделано для помощи пациентам с редкими (орфанными) заболеваниями. Сейчас очевидна необходимость объединить лучшие решения и практики в единую стратегию. Только при таком системном подходе можно повысить эффективность оказания помощи таким пациентам, планировать ее развитие и найти решение острых проблем.

Сложности лекарственного обеспечения

Нерешенных проблем на самом деле немало и все они требуют безотлагательного решения, потому что за ними конкретные человеческие судьбы.

Давно требует упрощение процесс регистрации жизненно важных препаратов в РФ, а также необходимость совершенствования законодательства для обеспечения доступа пациентов к необходимым для них препаратам, которые пока в стране не зарегистрированы.

Должна быть сформирована система реабилитации и мультиплидисциплинарных команд по примеру западных центров, которые могли бы оказывать помощь пациентам с редкими заболеваниями в регионах. Вопрос реабилитации для пациентов с хроническими заболеваниями в целом стоит очень остро.

В дальнейшем совершенствовании нуждается лечение орфанных пациентов для которых в силу генетических особенностей болезни, современная медицина пока не смогла предложить эффективных препаратов. Некоторые разработки есть на западе, также нужно развивать собственную генную инженерию.

Орфанные пациенты нуждаются в системных решениях

Программа высокозатратных нозологий была заметно расширена. До пандемии этот процесс набрал хорошую динамику. Сейчас здравоохранение во многом вынуждено было переориентироваться на лечение ковидных пациентов. Такое произошло во всех странах мира. В связи с этим необходимость дальнейшего расширение программы обострилась. Централизованные закупки препаратов в этой программе обеспечивают существенную экономию для бюджета и снижают нагрузку с регионов, пациенты с хроническими заболеваниями гарантированно обеспечены жизни спасающей терапией.

Необходимо создание механизма для преемственности лечения пациентов с редкими заболеваниями, лекарства для которых закупаются фондом «Круг добра», при переходе их во взрослый возраст. Фонд «Круг добра», созданный по инициативе Президента РФ для поддержки тяжелобольных детей, обеспечивает препаратами только детей до 18 лет. Государство тратит немалые деньги на то, чтобы ребенок выздоровел, но по исполнению 18 лет эта поддержка прекращается. Пути решения проблемы могут быть разными – расширение оказания помощи Фондом в том числе и взрослым, выделение помощи таким пациентам на уровне регионов и т д. Все эти решения не являются простыми, но выбор в пользу одного из них должен быть сделан, чтобы сохранить преемственность лечения, а значит жизни людей.

Большие надежды на решение этих проблем у меня связаны с работой Экспертного совета Комитета по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, а также с пациентскими организациями и в частности Всероссийским союзом пациентов.

Дискуссия на тему развития механизма лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями состоится на XII Всероссийском конгрессе пациентов, который пройдет 25-29 ноября 2021 г в онлай формате.