Подведены итоги III Орфанного форума

Всероссийский союз пациентов и Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ) провели пресс-конференцию, посвященную подведению итогов работы III Орфанного форума, который состоялся в феврале 2021 г. Пресс-конференция прошла на медиаплощадке «Россия сегодня» 3 марта 2021 г.

Форум является специализированной площадкой, на которой собираются ведущие эксперты по теме орфанных заболеваний, представители профильных органов власти, специалисты, ведущие научную и законотворческую деятельность и представители орфанных пациентских организаций. Экспертная часть докладов и резолюция форума ежегодно становятся основой переговоров между пациентским сообществом и органами власти, учитываются при принятии государственных решений.

Пресс-конференция позволила подвести итоги обсуждений на форуме, а также, благодаря высокому уровню участников – продолжить диалог, расширив круг вопросов, которые необходимо решить в сфере.

Среди участников пресс-конференции: Дмитрий Морозов, председатель Комитета Государственной Думы по охране здоровья, Александр Ткаченко, руководитель Фонда «Круг добра», Юрий Жулев, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии, Ирина Мясникова, Председатель правления Всероссийского общества редких заболеваний (ВООЗ), Сергей Куцев, директор ФГБНУ Медико-Генетический Научный Центр, Елена Максимкина, руководитель ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан», специалисты по лечению редких заболеваний, пациенты с редкими заболеваниями и представители их семей.

Модератором пресс-конференции выступила председатель экспертного совета ВООЗ Екатерина Захарова.

Сегодня наблюдается существенное неравенство в части доступа пациентов к информации, диагностике, лечению, от которого прямо зависят их жизни. Среди наиболее острых проблем, выделяемых пациентским сообществом и требующих решения – необходимость обеспечения закупок лекарств за счет бюджета федерального уровня, отсутствие регистров по большинству редких заболеваний, недоступность инновационных лекарственных препаратов, в том числе и генотерапевтических, проблемы ранней диагностики и наличия экспертных центров.

«Пациентское сообщество в этом году провело глубокую оценку проблем, с которыми сталкиваются пациенты с орфанными заболеваниями. Работа началась задолго до проведения Форума, к работе были привлечены авторитетные специалисты в разных областях здравоохранения. Потребовалось более 30 часов работы экспертных групп самого высокого уровня, чтобы сформировать предложения. Результатом стала разработка паспортов орфанных заболеваний – детальной комплексной экспертной оценки проблем, с которыми сталкиваются пациенты. На основе этой экспертизы мы намерены инициировать обсуждение с органами власти о повышении качества диагностики и лечения орфанных заболеваний, – рассказала Ирина Мясникова.

«Сейчас есть все предпосылки к тому, чтобы обобщить имеющиеся проблемы и конкретизировать их, ведь каждая нозология имеет свою специфику. Мы видим системные усилия, которые предпринимаются Правительством, органами власти и готовы со своей стороны оказать необходимую экспертно-аналитическую поддержку, создать площадки для диалога. Вместе с тем, необходимы и быстрые решения, мониторинг в части обеспечения пациентов терапией, которая для орфанных пациентов является жизнеспасающей. Впервые за долгие годы программа «14 ВЗН» столкнулась с проблемами финансирования. Наряду с расширением программы, которое сейчас происходит, требуются дополнительные усилия по ее бесперебойному функционированию», – отметил Юрий Жулев.

Обсудили специалисты роль и перспективы современного лечения. «Сегодня мы без преувеличения живем в эру орфанной революции. Реализовано такое прогрессивное решение как Фонд «Круг добра» для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, появляются разные системы финансирования пациентов с орфанными заболеваниями, идет активное развитие генной терапии. Лечение, конечно, дорогое, но очень эффективное в отношении большого количества заболеваний. Есть терапия, которая позволяет навсегда избавиться от генетического заболевания. Именно сейчас на стадии развития такого рода инновационных решений необходимо определиться с тем, каким образом повысить их доступность и оказать поддержку в развитии этого направления в медицине», – сказала Екатерина Захарова.

В активную фазу работы перешел Фонд «Круг добра». Александр Ткаченко рассказал, что уже в ближайшие дни будут приняты и подписаны ключевые постановления, определяющие работу Фонда – о предоставлении грантов в форме субсидий, о порядке ведения информационного ресурса, о порядке приобретения лекарственных средств и оказания помощи, в том числе приобретения лекарственных средств, средств реабилитации, лечения за рубежом.

Плановые поставки в регионы России лекарств для пациентов с редкими заболеваниями в рамках работы Фонда "Круг добра" планируется осуществить к началу апреля. С таким заявлением на пресс-конференции выступила Елена Максимкина. Вместе с тем, она тоже не обошла стороной актуальные проблемы и задачи в области орфанных заболеваний. Среди ключевых, по ее мнению, – разработка и поиск новых препаратов, их регистрация по ускоренной процедуре с учетом особенности проведения клинических исследований, обеспечение преемственности лечения на разных этапах болезни, создание актуальной институциональной и нормативно-правовой среды, контроль за финансовым обеспечением закупок и эффективностью расходования ресурсов.

Первый день работы III Всероссийского форума по орфанным заболеваниям. Исследование "Оценка мед помощи орфанным пациентам"

Аналитические материалы конференции доступны на сайте III Орфанного форума.

Фото: Источник: Hotel Trends. A proven concept to optimize hotel room revenue// [Электронный ресурс]. – Режим доступа: https://www.benchmarkingalliance.com/surveys/#platform/// Дата обращения: 14.03.2021 г.