ВООЗ организовал обсуждение лучших региональных инициатив по лекобеспечению пациентов с орфанными заболеваниями

11 сентября 2024 года Всероссийское общество орфанных заболеваний (ВООЗ) организовало вебинар на тему «Лучшие региональные инициативы по обеспечению пациентов с орфанными заболеваниями».

Заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ имени академика Н.П. Бочкова, д.м.н. Екатерина Захарова в качестве модератора отметила важность анализа региональных инициатив по обеспечению терапией пациентов с орфанными заболеваниями, обмене опытом, посещения специалистами федеральных центров с тем, чтобы увидеть на практике как может быть организована помощь таким пациентам:

«Речь давно идет о целесообразности федерализации лекобеспечения. Однако и полностью ответственность с регионов нельзя снять. Ответственность за пациента в конечном счете несет лечащий врач регионе проживания пациента».

Юрист ВООЗ Смирнова Наталья сделала доклад об опыте регионов в обеспечении преемственности терапии пациентов старше 19 лет – выпускников фонда «Круг добра». Преемственность в лечении важна, чтобы ребенок остался максимально сохранным и не стал инвалидом. Число выпускников растет. В 2023-2024 гг возраста 19 лет достигнет более 350 детей, причем не все из них являются инвалидами 1 и 2 группы, которым положено лечение. Результаты работы программ ВЗН и РЖЗ говорят о том, что более 50% больных не являются инвалидами.

В своем выступлении Наталья Смирнова разобрала нормативно-правовые акты, которые выпустили в Краснодарском крае, Новосибирской, Иркутской и Нижегородской областях с целью обеспечения оказания медицинской помощи пациентам разных нозологий старше 18 лет, а также при необходимости лечения не зарегистрированными на территории РФ препаратами, назначенными врачебной комиссией.

Заведующая информационно-аналитическим отделом, врач-терапевт ГБУЗ РМГЦ, г. Уфа Мария Панова поделилась опытом обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями в Республике Башкортостан, которая обладает одной из наиболее прогрессивных практик в этой сфере. В республике создан Центр орфанных заболеваний ГБУЗ РМГЦ, объединяющий референс-центр, лабораторию, консультативно-диагностическую помощь, центр охраны репродуктивного здоровья подростков. Ведется мониторинг эффективности лечения, оказывается психологическая помощь, работает цифровой контур сопровождения пациента, что обеспечивает бесшовную передачу пациента во взрослую сеть.

Еще один кейс не менее активной работы, проводимой в Нижегородской области, представила Хасяня Аксянова, главный внештатный специалист по медицинской генетике минздрава Нижегородской области, заведующая медико-генетической консультацией ГБУЗ НО «НОДКБ», врач-генетик в.к. Она рассказала о том, как развивается система помощи орфанным пациентам в регионе, отметила важность работы с такими пациентами мультидисциплинарных команд врачей, подчеркнула сложности с заполнением унифицированной формы протокола ВК.

Про маршрутизацию и обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями рассказала Ирина Витковская, доцент кафедры управления, экономики здравоохранения и медицинского страхования ФДПО ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России, научный сотрудник отдела научных основ организации здравоохранения ФГБУ «ЦНИИОИЗ» Минздрава России, к.м.н.:

«Диагностика, поиск информации и специалиста, назначение терапии, получение терапии, организация процесса лечения, наблюдение процесса лечения, помощь семье и пациенту, новые препараты – так выглядит сейчас «одиссея» орфанного пациента. Маршрутизация зависит от профиля пациента, способа введения терапии и ее регистрации в РФ, коммуникации между врачами, позиции регионального Минздрава по закупкам, финансированию и перераспределению лекарств».

Ирина Витковская отметила важность наличия в каждом регионе списка потребностей в не зарегистрированных препаратах патогенетического лечения. Это облегчит планирование и проведение закупок.

Также она привела результаты опроса, который был проведен в течение августа 2024 г в 66 регионах. Оказалось, что маршрутизацией недовольны 44% пациентов и 30,1% довольны. Мультидисциплинарный подход не вызывает удовлетворения у 50%, довольны его качеством 26,2%. Многие пациенты отметили отсутствие НПА по передаче пациентов из детской во взрослую сеть.

Ирина Мясникова, член Экспертного совета Комитета Госдумы РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям, председатель правления (ВООЗ), член попечительского совета Фонда «Круг добра» рассказала, что программа ВЗН стала в свое время настоящим прорывом в лекобеспечении орфанных пациентов. Очень много усилий по созданию этой и других льготных программ приложили пациентские организации, которые работают в плотном контакте с пациентами и органами власти. Еще одной вехой стало создание фонда «Круг добра», решения, не имеющего аналогов в мире.

Ирина Мясникова:

«Но нужно двигаться дальше. Решать проблему обеспечения выпускников фонда и взрослых пациентов, проживающих в регионах. Не стоит на месте наука. В ближайшие десять лет на рынке должны появиться 30 инновационных молекул для создания орфанных препаратов. Наши усилия должны быть направлены на обеспечение доступности инновационных препаратов для наших граждан».