Терапия редких пациентов с болезнью Паркинсона, которая дарит вторую жизнь: инновации и перспективы внедрения

Юрий Александрович Жулёв, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии: «К сожалению, современный правовой статус орфанного препарата находится под угрозой в связи с изменением законодательства. Необходимо сохранить этот статус и урегулировать юридические аспекты применения орфанных лекарств по показаниям, чтобы пациенты с редкими заболеваниями могли получать жизненно важную для них терапию».

Несмотря на то, что болезнь Паркинсона – второе по распространенности нейродегенеративное заболевание после болезни Альцгеймера1, 1% пациентов имеет развернутую стадию болезни, при которой отмечается существенное ухудшение ответа на традиционную пероральную терапию.

Игорь Вячеславович Литвиненко, начальник кафедры и клиники нервных болезней имени М.И. Аствацатурова ФГБВОУ ВО Военно-Медицинской Академии имени С.М. Кирова, главный невролог Минобороны РФ, вице-президент Национального общества по изучению болезни Паркинсона и других двигательных расстройств, д.м.н., профессор: «Около 2 500 человек с болезнью Паркинсона на так называемых “развернутых стадиях” болезни сталкиваются с этапом, характеризующимся резким снижением ответа и эффективности традиционной пероральной дофаминергической терапии и появлением инвалидизирующих насильственных движений (дискинезий). В так называемом состоянии «выключения», когда уровень дофамина в крови и мозгу падает ниже пороговых значений, обеспечивающих двигательную активность, человек не способен к самообслуживанию и социальной жизни. Кроме того, такие состояния часто сопровождаются болью, вегетативными и эмоциональными нарушениями. Это серьезная нагрузка не только для самого пациента, его опекуна, но и всей его семьи, а также системы здравоохранения и социальной защиты».

Таблетированная форма препарата леводопа является «золотым стандартом» лечения болезни Паркинсона. Пероральная терапия достаточно эффективна в течение многих лет, она влияет не только на качество жизни, но также обеспечивает ее продолжительность. Тем не менее, состояния «выключения» и дискинезии развиваются более чем у 50% больных спустя 4–6 лет после начала лечения, и почти у 100% больных – через 10 лет.

Существенно снизить тяжесть этих последствий сегодня позволяет инновационный метод лечения, предполагающий доставку препарата леводопа+карбидопа в виде геля с помощью помпы непосредственно в тонкую кишку, место всасывания леводопы.

«В течение практически всего времени бодрствования лекарственный препарат, доставляемый в тонкую кишку с помощью помпы, эффективно всасывается, снижая выраженность симптомов паркинсонизма и уменьшая периоды «выключения» на 80%, – подчеркнул Игорь Вячеславович Литвиненко. – По сути, данная технология позволяет подарить пациенту вторую жизнь, вернуть его к повседневной активности».

Тем не менее, несмотря на то, что развернутая стадия болезни Паркинсона включена в Перечень орфанных заболеваний Минздрава РФ с 2020 года, гель леводопа+карбидопа –эффективная форма лекарственной терапии, не имеющая аналогов – до сих пор не получил статуса орфанного препарата.

Сложившаяся ситуация требует пересмотра, заметил Игорь Вячеславович Литвиненко. Для обеспечения доступа всех нуждающихся пациентов к этому методу лечения необходимо присвоение орфанного статуса леводопа+карбидопа гелю для интестинального введения и включение препарата в список ЖНВЛП. Кроме того, необходимо создание регистра пациентов с развернутыми состояниями болезни Паркинсона, обновление порядка оказания медицинской помощи по профилю “неврология”, где следует учесть маршрутизацию таких пациентов; создать преемственность в обеспечении терапией через высокотехнологичную медицинскую помощь (ВМП 2), по группе 13 c дальнейшей гарантированной закупкой препарата для пациентов по региональной льготе.

Основные положения доклада будут включены в финальную резолюцию IV Всероссийского форума по орфанным заболеваниям.