Несмотря на то, что в последние несколько лет Россия сделала огромный шаг в диагностике и лечении орфанных заболеваний, проблема доступности дорогостоящих лекарственных препаратов для разных категорий пациентов по-прежнему остается актуальной.

Всероссийский союз пациентов и ФГБНУ «Медико-генетический научный центр (ФГБНУ «МГНЦ») приступили к обучению второй группы врачей современным подходам в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА).