ВООЗ предложил варианты улучшения лекобеспечения взрослых орфанных пациентов

8 октября 2024 года состоялась пресс-конференция Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний на тему: «Опыт регионов в обеспечении преемственности терапии выпускников фонда «Круг Добра».

Эксперты обсудили трудности с лекарственным обеспечением взрослых пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями, не включенными в льготную программу «высокозатратные нозологии» (14 ВЗН) и перечень Постановления Правительства РФ No 403 от 26.04.2012 (403 ПП) и возможные варианты совершенствования законодательства.

Президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, член комитета Государственной Думы по охране здоровья, депутат Александр Румянцев отметил серьезные успехи последних лет в организации медицинской помощи для детей с редкими (орфанными) заболеваниями, направленные на раннюю постановку диагноза и своевременное начало лечения в целях сохранения здоровья и предотвращения инвалидизации. Среди них создание фонда «Круг добра», расширение возрастных рамок фонда до 19 лет, создание орфанных центров в регионах, расширение неонатального скрининга в 2023 году, разработку отечественных аналогов инновационной терапии для лечения редких заболеваний. Вместе с тем, Александр Румянцев обратил внимание на проблему лекарственного обеспечения пациентов старше 19 лет, а именно отсутствие законодательно закрепленного права на льготное обеспечение орфанными препаратами по установленному диагнозу. Это приводит к невозможности обеспечить преемственность лечения выпускникам фонда «Круг добра» в случае, если им не установлена 1 или 2 группа инвалидности.

Екатерина Захарова, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ МГНЦ им. ак. Н.П. Бочкова отметила проблему отсутствия права на льготное лекарственное обеспечение для выпускников фонда «Круг добра», чьи диагнозы не включены в государственные программы льготного лекарственного обеспечения 14 ВЗН и 403 ПП. 403ПП включает в себя 17 орфанных нозологий, по которым ведется регистр, существует целевое финансирование и для обеспечения не требуется инвалидность.

Председатель правления ВООЗ Ирина Мясникова рассказала, что не все пациенты, выходящие из-под опеки фонда «Круг добра» являются инвалидами. Привела примеры из реальной практики ВООЗ: пациента из фонда «Круг добра», которому исполнилось 19 лет и для которого до сих пор не была проведена закупка в Чувашии, пациентки из Хабаровска, которая ранее не обеспечивалась в фонде и не является инвалидом и не имеет, по сути, никаких прав на льготное лекарственное обеспечение.

Ирина Мясникова:

«Решить проблему взрослых пациентов с орфанными заболеваниями поможет включение нозологий из фонда «Круг добра» в действующие льготные программы».

Аналитик, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н.А., Семашко», член экспертного совета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Елена Шукан подчеркнула, что субъекты РФ уже выделяют значительные средства на лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями не включенными в целевые программы государственных гарантий федерального и регионального уровней. Так, в 2023 году 57 субъектов РФ выделили на эти цели 12,1 млрд руб., что на 40% больше чем в 2022 году. За счет этих средств лекарственной терапией в 2023 году было обеспечено 10 076 взрослых больных, что на 16% больше, чем в 2022 году. В 2024 году только на лекобеспечение «выпускников» фонда потребуется дополнительно порядка 5 млрд руб.

Елена Шукан:

«Организация лекарственного обеспечения «выпускников» фонда – это не только поиск финансирования (необходимые средства большинство регионов изыскивают), но и необходимость законодательного закрепления права на лекарственное обеспечение у указанной группы «редких» больных».

Юрист 1 класса, член «ВООЗ», член экспертного совета ГД РФ по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Наталья Смирнова отметила, что с учетом отрицательной позиции федеральных органов исполнительной и законодательной власти по расширению перечня ВЗН и позиции Конституционного суда РФ, высказанной в постановлении от 26.09.2024 г., оптимальным решением проблемы лекарственного обеспечения взрослых является расширение перечня ППNo403 за счет редких заболеваний из перечня фонда «Круга добра», которые имеют на сегодня зарегистрированную на территории РФ лекарственную терапию и не включены в программу «высокозатратных нозологий». Это позволит обеспечить преемственность терапии для взрослых пациентов в регионе не зависимо от инвалидности.

Наталья Смирнова:

«Такой подход позволяет реализовать предложенный Конституционным судом механизм софинансирований в виде резервного механизма, предполагающего задействование федеральных финансовых ресурсов в случае невозможности исполнения субъектами возложенных на них обязательств. Для этого придется изменить не только постановления Правительства, но и внести изменения в ст. 83 323 Федерального Закона по разделению финансовых полномочий с закреплением детей за фондом «Круг добра», а взрослых за субъектами РФ в рамках ПП 403».

Екатерина Захарова привела расчетные данные экспертов фармакоэкономики, согласно которым для лекобеспечения выпускников фонда «Круг добра» в 2024 году потребуется 4,84 млрд рублей, в то время, как на лекарственное обеспечение детей, которые в настоящее время получают терапию в рамках ПП 403 требуется 1,74 млрд руб. Таким образом, при передаче полномочий по лекобеспечению детей из регионов в фонд «Круг» добра» и взятии обязательств по лекобеспечению выпускников фонда «Круг добра», требуемое финансирование на выпускников фонда, с учетом высвободившихся средств в регионах, составит около 3 млрд рублей.

Проанализировав ситуацию с обеспечением взрослых пациентов с редкими заболеваниями на региональном уровне, эксперты согласились, что оптимальным решение станет перевод обязательства по лекарственному обеспечению детей из 403ПП в фонд, и перевод нозологий фонда, по которым есть зарегистрированная в РФ терапия, и которые не входят в 14 ВЗН, на региональный уровень в 403 ПП. Это позволит обеспечить бесшовный переход из детского во взрослое обеспечение, сохранит качество жизни пациентам, средства и пациенты будут учтены в федеральном регистре, регионы смогут претендовать на финансовую поддержку с федерального уровня или проводить совместные закупки, что значительно снизит бремя бюджета государства по лекарственному обеспечению.

Запись пресс-конференции доступна на сайте МИЦ «Известия».