ВООЗ обсудил проблемы взрослых пациентов с орфанными заболеваниями

15 декабря в пресс-центре МИЦ «Известия» Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ) организовало обсуждение проблем и перспектив развития медицинской помощи взрослым пациентам с орфанными заболеваниями.

Екатерина Захарова, д.м.н., заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ МГНЦ им. академика Н. П. Бочкова, председатель экспертного совета ВООЗ:

«Обеспечение преемственности терапии, госзаказ на ведение общероссийского регистра, создание реабилитационных центров – все это острые социальные проблемы, требующие решений».

«Появление клинических рекомендаций, таргетной патогенетической терапии повысило доступность лечения, – говорит Сергей Клюшников, к.м.н., ведущий научный сотрудник 5-го неврологического отделения ФГБНУ «Научный центр неврологии». Однако выпускники фонда «Круг добра» сталкиваются с недоступностью жизнеспасающей терапии. В меньшей степени это касается зарегистрированных препаратов и в большей – незарегистрированных препаратов. Число выпускников «Круга добра» будет расти, появляется инновационная терапия, а значит бюджет, система медико-генетического консультирования, социального обеспечения столкнутся с дополнительной нагрузкой».

Не всем выпускникам «Круга добра» удается сохранить преемственность терапии из-за отсутствия инвалидности. Даже в суде не всегда получается защитить права пациентов. Суды не видят законных оснований для предоставления льготного лекарственного обеспечения из-за отсутствия инвалидности.

Ирина Мясникова, председатель правления ВООЗ, член попечительского совета фонда «Круг добра»:

«Согласно нашим опросам, менее чем 50% взрослым пациентам доступна возможность продолжать лечение, они добиваются его через суды, сталкиваются с нерегулярным снабжением, недоступностью даже базовой терапии, амбулаторной помощи. Госпрограммы не расширяются на современные препараты. Например, в ВЗН входит лишь один препарат-муколитик для пациентов с муковисцидозом. Инновационная трехкомпонентная таргетная терапия, которая качественно меняет жизнь пациентов, остается недоступной».

«Погружение в 403 ПП заболеваний, имеющих зарегистрированную терапию, позволит обеспечить лекарствами пациентов, остающихся без терапии по причине отсутствия инвалидности, и в том числе выпускников фонда «Круг добра», а также применить резервный механизм софинансирования, оценить общее количество пациентов благодаря ведению государственного регистра и развивать механизм централизованных закупок, – считает Наталья Смирнова, юрист I категории, член экспертного совета по редким заболеваниям при комитете по охране здоровья при ГД РФ, юрист ВООЗ.